Na razie bez refundacji na drogi lek dla dzieci z SMA

Do 15 lutego Ministerstwo Zdrowia przedłużyło czas na negocjacje z producentem leku terapii genowej dla dzieci z SMA. Negocjacje w sprawie refundacji leku z jego producentem, firmą Novartis, toczą się od czerwca 2021 roku. 

Chodzi o lek Zolgensma, który wystarczy podać tylko raz, żeby zatrzymać chorobę. Niestety, kuracja bez refundacji kosztuje 9 milionów złotych. Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że resort nadal utrzymuje, iż koszt 9 mln złotych na jedno dziecko to ogromna kwota, a chorób jest wiele. Producent z kolei nie chce zejść z ceny leku. Dlatego na razie jedyny refundowany sposób leczenia dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni to bolesne punkcje wykonywane co cztery miesiące.

Tymczasem dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni liczy się każdy dzień - jednorazową terapię genową Zolgensmą muszą przyjąć zanim nie przekroczą masy 13,5 kilograma. Rocznie kwalifikuje się do leczenia tylko około 35 dzieci. Ich rodzice na własną rękę organizują zbiórki pieniędzy. W przesłanym nam piśmie Fundacja SMA, zrzeszająca chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz ich najbliższych, krytykuje „horrendalne ceny” narzucone przez producenta, wskazuje jednak, skąd mogłyby pochodzić środki na rewolucyjną terapię. Chodzi o kilkaset milionów złotych z Funduszu Medycznego, przeznaczonych na finansowanie innowacyjnych terapii o wysokiej wartości klinicznej, czyli takich, jak Zolgensma. Według Fundacji SMA, dotąd resort zdrowia nie wydał z tej puli ani złotówki.

Źródło. RMF